　筋肉が徐々に衰えていって、最後は心不全・呼吸器不全で死亡する「筋ジストロフィー患者」に新たな治療法が開発されるかも知れません。

　京都大学ではiPS細胞を使って、原因遺伝子の異変を目的の部位のみ、ピンポイントで修復。正常な細胞にして移植するという治療法実験に成功しました。

　従来の遺伝子治療法は、正常な遺伝子を移植しても、どの部位に入り込むか制御不能だったので「ガン化」が避けられませんでした。その点、今回の方法は、患者から異常なタンパクを作るiPS細胞を取り出し、体外で遺伝子を修復します。その後、再び患者の体に移植するので、ガン化の心配がありません。症状改善に光明が見えました。

①　筋肉が徐々に衰えていって、最後は心不全・呼吸器不全で死亡する「筋ジストロフィー患者」に新たな治療法が開発されるかも知れません。

②　京都大学ではiPS細胞を使って、原因遺伝子の異変を目的の部位のみ、ピンポイントで修復。正常な細胞にして移植するという治療法実験に成功しました。

③　従来の遺伝子治療法は、正常な遺伝子を移植しても、どの部位に入り込むか制御不能だったので「ガン化」が避けられませんでした。その点、今回の方法は、患者から異常なタンパクを作るiPS細胞を取り出し、体外で遺伝子を修復します。その後、再び患者の体に移植するので、ガン化の心配がありません。症状改善に光明が見えました。。