�@　ｉＰＳ細胞を活用した、医療への応用は２種類あります。一つは「再生医療」です。先日（9/12）は、患者のｉＰＳ細胞から作成した網膜の細胞を使って、移植手術が行われました。失った視力回復を目指した、世界初の試みです。

�A　もう一つは「難病の治療薬開発」です。9月17 日付けのイギリス科学誌「ネイチャー（電子版）」によると、「軟骨無形成症」（軟骨が出来ず、低身長になる難病）にスタンチン（コレステロール低下薬）が効くことを発見した、と報じられました。これまで京都大学・兵庫医科大学のチームによって、患者のｉＰＳ細胞から軟骨細胞を作成し、軟骨が形成される化学薬品を探す実験が繰り返されてきました。そしてこの度、「軟骨無形成症」に効く薬が発見されたのです。

�B　これまで、この難病に対しては有効な対策がなく、患者にとって負担が大きい外科的手術が行われるのみでした。また、これまでの新薬開発は原因物質を究明し、それに対応した薬を開発するという方法がとられてきました。ところがマウス実験で成功しても、人間には効かないケースもあったり、重い副作用の危険があったりして、新薬の開発には多くの時間と費用と労力がかかっていました。

�C　その点、このｉＰＳ細胞を活用した治療薬開発は、病態・症状から直接的に薬を発見しようという方法です。これまでの新薬開発とは、全く方法が違います。実際に人間に薬を投与する前に、効く効かない、副作用あるないについて、細胞段階で調べることが出来ます。したがって、たとえ投与できる患者が少数であっても、新薬承認が可能になります。

�D　なお、京都大学・兵庫医科大学のチーム代表、妻木教授（京大）によると、「スタンチンの投与は、マウスでも効果が確認できた。今後、安全性・有効性を検討し、２年以内に人体への治験を開始する。」とのことです。

�@　ｉＰＳ細胞を活用した、医療への応用は２種類あります。一つは「再生医療」です。先日（9/12）は、患者のｉＰＳ細胞から作成した網膜の細胞を使って、移植手術が行われました。失った視力回復を目指した、世界初の試みです。

�A　もう一つは「難病の治療薬開発」です。9月17 日付けのイギリス科学誌「ネイチャー（電子版）」によると、「軟骨無形成症」（軟骨が出来ず、低身長になる難病）にスタンチン（コレステロール低下薬）が効くことを発見した、と報じられました。患者のｉＰＳ細胞から軟骨細胞を作成し、軟骨が形成される化学薬品を探す実験が繰り返されてきました。そしてこの度、「軟骨無形成症」に効く薬が発見されたのです。

�B　これまで、この難病に対しては有効な対策がなく、患者にとって負担が大きい外科的手術が行われるのみでした。また、これまでの新薬開発はマウス実験で成功しても、人間には効かないケースもあったり、重い副作用の危険があったりして、新薬の開発に成功していませんでした。

�C　その点、このｉＰＳ細胞を活用した治療薬開発は、患者の細胞を使って薬が効くかどうかを直接的に調べることが出来ます。これまでの新薬開発とは、全く方法が違います。実際に人間に薬を投与する前に、効く効かない、副作用あるないについて、細胞段階で調べることが出来るのです。難病治療に大きな光が見えてきました。

�@　ｉＰＳ細胞を活用した「難病の治療薬開発」において、大きな出来事がありました。「軟骨無形成症」（軟骨が出来ず、手足が短くなる病気）に効く薬が発見されたのです。患者のｉＰＳ細胞から軟骨細胞を作り、軟骨が形成される化学薬品を探す実験が繰り返されてきましたが、ついに発見できたのです。

�A　これまで、この難病に対しては、患者にとって負担が大きい外科的手術が行われるのみでした。また、これまでの新薬開発はマウス実験で成功しても、人間には効かなかったり、重い副作用の危険があったりして、新薬の開発に成功していませんでした。

�B　その点、このｉＰＳ細胞を活用した治療薬開発は、患者の細胞を使って薬が効くかどうかを直接的に調べることが出来ます。これまでの新薬開発とは、全く方法が違います。実際に人間に薬を与える前に、効く効かない、副作用があるなしについて調べることが出来るのです。難病治療に大きな光が見えてきました。